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爱思益普的表观遗传平台聚焦组蛋白去乙酰化酶(HDAC)、DNA甲基转移酶(DNMT)等关键靶点,构建了从酶活性检测到疾病模型构建的全链条技术体系。其技术优势在于多维度分析能力:AlphaScreen技术可同时测定酶活性与底物结合能力,质谱联用方法则能精准量化修饰产物生成量。例如,在抗脑胶质瘤药物研发中,平台通过分析候选分子对HDAC6的选择性抑制,筛选出可穿透血脑屏障并诱导肿瘤细胞分化的药物,为克服血脑屏障耐药性提供新策略。
平台更创新性地引入CRISPR-dCas9介导的表观遗传编辑技术,构建疾病相关表观遗传模型。某国内药企利用该平台开展白血病药物研发时,通过分析候选分子对DNMT3A突变体的抑制活性,成功开发出针对特定亚型患者的靶向药,使临床缓解率提升至65%。此外,平台结合单细胞测序与空间转录组技术,解析药物对肿瘤微环境中表观遗传异质性的影响。在某HER2阳性乳腺癌项目中,平台发现特定表观遗传修饰模式与化疗耐药性显著相关,为联合用药方案优化提供依据。目前,该平台已支持3款表观遗传药物进入临床阶段。
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