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药物安全性评估并非单一技术的较量,而是多学科交叉融合的成果。北京爱思益普生物科技股份有限公司的Safety Panel平台,通过将电生理记录、细胞毒性检测、酶活性测定等传统技术与ChIP-seq、代谢组学、单细胞测序等前沿技术相结合,构建了多维度的安全性评估体系。
以某FXR激动剂研发为例,平台通过检测CYP7A1基因表达变化,发现其可调控胆汁酸合成,优化后药物在NASH治疗中取得突破,成为首个进入III期临床的FXR靶向药物。这一案例展示了代谢组学技术在揭示药物作用机制中的价值。而在某免疫检查点抑制剂研发中,平台通过单细胞测序发现化合物对Treg细胞亚群的脱靶激活,指导研发团队优化结构,最终开发出疗效与安全性平衡的候选分子ICE-IMM-002,目前该分子已进入临床II期。
技术融合不仅提升了评估的精准性,还推动了评估模式的创新。平台采用全功能检测方法,涵盖激动、抑制和拮抗作用,提供全面的药理学评估;通过高通量筛选流程,单次实验可检测化合物对数百个靶点的活性,显著缩短研发周期。结合数据挖掘与机器学习算法,平台能对海量数据进行深度分析,识别潜在的安全信号,并生成可视化的风险评估报告,为研发决策提供科学依据。
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