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癌蛋白MYC是一种多效性转录因子，可调节全局基因表达并调节关键细胞过程，包括增殖，分化，细胞周期，代谢和凋亡。强有力的证据支持异常的MYC表达是肿瘤发生和维持的驱动因素，并与癌症的所有“标志”特征有关。MYC癌基因家族包括C-MYC，MYCN（N-MYC）和MYCL（L-MYC）。所有三种副同源物都具有相似的功能，但在发育过程中表现出不同的表达时间和组织特异性。c-MYC在组织发育过程中和多种肿瘤中普遍表达。N-MYC在神经组织和早期造血发育中表达，并且在不同的癌症类型中失调，包括神经母细胞瘤，横纹肌肉瘤，髓母细胞瘤，肾母细胞瘤或视网膜母细胞瘤。L-MYC在肺中表达，特别是在小细胞肺癌中过度表达。体内研究表明，MYC抑制引起显着的抗增殖作用和持续的肿瘤消退，而健康组织的任何改变仍然是可逆的。这为治疗打开了一个可利用的窗口，使MYC成为癌症药物开发最具吸引力的治疗靶点之一。
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